Génszerkesztés útján gyógyítaná az oltás az örökletes szívizom-betegségeket: harmincmillió fontos kutatási alapból dolgozva szeretnék elérni, hogy a hibás géneket elnyomhassák a szervezetben. Állatkísérletek már kimutatták, hogy a technikák működnek.
"Ez meghatározó pillanat a szív- és érrendszeri orvostudomány számára" - idézte a bejelentés kapcsán Nilesh Samani professzor, a Brit Szív Alapítvány orvosigazgatójának szavait a The Guardian.
Az öröklött szívizombetegségeket a szív különböző rendellenességei okozzák, ezek eredménye hirtelen halál vagy progresszív szívelégtelenség is lehet bármely életkorban.
Az ilyen betegségekben szenvedőknél ötven százalék az esély arra, hogy továbbadják gyermeküknek a megbetegedést.
Gyakran szenved a család több tagja is olyan szívbetegségben, melynek eredményeképp szívátültetést kell rajtuk végrehajtani, vagy fiatalon elhunynak.
Hugh Watkins professzor, az Oxfordi Egyetem munkatársa és a CureHeart projekt vezető kutatója szerint ezek a betegségek nagyon gyakoriak,
minden 250. embert érintenek a világon.
"Ez egyszeri lehetőség arra, hogy a családokat megszabadítsuk a hirtelen halál, a szívelégtelenség és az esetleges szívátültetés szükségessége miatti állandó aggodalomtól. 30 évnyi kutatás után számos olyan gént és specifikus genetikai hibát fedeztünk fel, amelyek a különböző szívbetegségekért felelősek, és arra is rájöttünk, hogyan működnek. Úgy véljük, hogy a következő öt évben készen áll majd egy génterápia, amelyet klinikai vizsgálatokban kezdhetünk el tesztelni" - nyilatkozta.
Christine Seidman, a CureHeart projekt társvezetője szerint a DNS-kód egyetlen betűje okozza a legtöbb szívbetegséget.
"Ez felvetette annak a lehetőségét, hogy megváltoztassuk ezt az egyetlen betűt, és visszaállítsuk a kódot, hogy az ezután egy normális gént hozzon létre, normális funkcióval" - mondta. Már a betegség kialakulása előtt eljuttatnák a gyógymódot azokhoz, akiknél genetikai vizsgálatokból tudják, hogy rendkívüli kockázatnak vannak kitéve.
"Eddig még soha nem voltunk képesek gyógymódokat biztosítani az ilyen betegeknek, de a mi projektünk most éppen erről szól. Tudjuk, hogy képesek vagyunk rá" - fogalmazott.