A Nobel-díjas biokémikus a Szegedi Tudományegyetemen (SZTE) található dolgozószobájában újságíróknak kedden elmondta, lányával, Francia Zsuzsannával két évvel ezelőtt hoztak létre egy vállalkozást azzal a céllal, hogy terápiás eljárást fejlesszenek ki olyan örökletes betegségek kezelésére, amelyeknél a génhibát bázishármasok vagy -hatosok normálisnál többszöri ismétlődése okozza. Hozzátette: ilyen betegség a Huntington-kór és több más, az idegrendszert vagy az izomzatot érintő elváltozás.

A terápiás megoldásban alkalmazandó, szájon át bevehető kismolekulás hatóanyag klinikai vizsgálata Ausztráliában már egy éve folyik. A közelmúltban kaptak engedélyt arra, hogy vizsgálják az eljárás hatékonyságát olyan amiotrófiás laterálszklerózisban (ALS) szenvedő betegeknél, akiknél a génhiba egy hat bázisból álló szakasz kóros duplikációjának következménye – tudatta a kutató.

Az eljárás elsődleges célja, olyan embereken segíteni, akik hibás gént örököltek. A szájon át szedhető hatóanyaggal Karikó Katalin reményei szerint elérhető, hogy a pácienseknél ne jelentkezzenek tünetek.

A biokémikus szívügyének nevezte bizonyos vérképzőszervi daganatos megbetegedések esetén alkalmazható CAR-T sejtterápia (kiméra antigénreceptor T-sejt-terápia) magyarországi bevezetését. Ez a munka a Semmelweis Egyetemmel és a Dél-Pesti Centrum Kórházzal együttműködésben folyik – közölte.

A professzor tudatta, az SZTE-en is segíti egy kutatási program megvalósítását, melyben bizonyos gombafertőzés okozta gyulladásos megbetegedések kezelésére fejlesztenek mRNS-alapú terápiát.

Karikó Katalin kifejtette, világszerte 150-200 olyan klinikai vizsgálat folyik, amely módosított mRNS-technológiát használ. Ezek között vannak vírusfertőzés megelőzésére szolgáló vakcinafejlesztések, olyan baktérium okozta betegségek elleni oltások mint a Lyme-kór vagy paraziták, így a malária kórokozója ellen alkalmazható megoldás.

A technológia alkalmazásának másik fontos területeként a daganatellenes vakcinákat említette a kutató. Ezek közül kiemelte a Moderna melanoma esetén alkalmazható rákvakcináját, amely fázis 3-as vizsgálatai a közelmúltban sikerrel fejeződtek be. Ebből már az USA-ban jövőre alkalmazható gyógyszer lehet – tette hozzá.

Arra a kérdésre, hogy az Egyesült Államokban tartott félidős választások eredménye hozhat-e változást a mRNS-technológiát alkalmazó kutatások támogatásában, Karikó Katalin közölte, ha egy fejlesztés eredményt hoz, az ellen nem nagyon fognak „ágálni” az emberek. A Moderna biotechnológiai vállalat melanoma elleni vakcinája mellett példaként említette az első szezonális influenza elleni védőoltást is.

A tudós bírálta ugyanakkor a kutatási támogatások elosztásának rendszerét. Mint mondta, gyakorta látni, hogy ugyanazok jutnak közpénzből jelentős forrásokhoz, ám ezek hasznosulása kérdéses. Talán még az is eredményesebb lenne, ha véletlenszerűen osztanák el a támogatásokat, lehet akkor az alapkutatásokra is több pénz juthatna – jegyezte meg.

Karikó Katalin problémának nevezet, hogy az elmúlt években sok szakembert küldtek el az USA-ban a gyógyszer-engedélyeztetést végző FDA-től (Food and Drug Administration), ugyanakkor az utóbbi időben próbálják egyszerűsíteni a klinikai vizsgálatok és az engedélyeztetés folyamatát.

A kutató úgy fogalmazott, a Nobel-díj átvételét követően nyugalmasabbá vált az élete. Felidézte pontosan hat éve, 2020. november 10-én jelent meg egy cikk a Boston Globe-ban az mRNS-technológia hátterében álló kutatókról, azt követően, hogy előző nap bejelentették hatásos a Covid19 ellen kifejlesztett vakcina. Azt követően számtalan megkeresést kapott, rengeteg díjjal tüntették ki, de ma már úgy látja ez lehetőséget biztosított arra, hogy a kutatókat képviselje, hogy a tudományra irányuljon a reflektorfény.

Szavai szerint már tud nemet mondani, azt kérni olvassák el a könyvét, ha tanácsra van szükségük vagy hallgassák meg valamelyik előadását a több száz közül.

Karikó Katalin érdeklődéssel várja az Áttörések című könyve alapján készült monodráma bemutatóját Udvaros Dorottya főszereplésével vasárnap Budapesten, az Átriumban. Mint mondta, azt követően utazik vissza az USA-ba, mert találkoznia kell egy francia rendezővel, aki szintén színpadra viszi élete történetét.