A kutatás a Nature Medicine című szaklapban jelent meg. A londoni University College London és az elismert londoni gyermekkórház, a Great Ormond Street Hospital kutatói összetett sejteket, úgynevezett „szervszerű képződményeket”, másnéven organoidokat hoztak létre.

Ezek megőrzik a csecsemő biológiai információit – írta tudósításában az Independent című lap.

Ezek a háromdimenziós organoidok azért rendkívül hasznosak, mert segítségükkel megfigyelhető, hogyan működnek az egészséges és a betegség által sújtott szervek.

Így a terhesség késő szakaszában lévő magzat fejlődése és esetleges betegségeinek alakulása is nyomon követhető és a laborban tesztelhetők a potenciális gyógymódok.

The generation of primary fetal #Organoids from epithelial stem cell populations, resembling their tissue of origin, offers the possibility of assessing later gestational stages, currently inaccessible beyond the limits of pregnancy termination https://t.co/ePOnNliDR2

— Nature Medicine (@NatureMedicine) March 5, 2024

Egy lépés a veleszületett rekeszizomsérv kezelése felé

A sokszor megmosolygott „brit tudósok” (valójában Nagy-Britannia-i és gyakran külföldi származású tudósok) kutatásának jövőbeli konkrét haszna az, hogy például

lehetővé válik például a veleszületett rekeszizom sérv (CDH) megfigyelése és kezelése.

Ez egy olyan rendellenesség, amikor a magzat rekeszizmában lévő lyuk miatt például a bél és a máj, a mellkasba tolódnak, akadályozva a tüdő egészséges fejlődését.

A CDH más és más módon hat az egyes gyerekekre, de a legtöb baba nehezen tud lélegezni, és oxigénmaszkot kell viselnie és műtéti beavatkozásra van szüksége

No two CDH stories are the same - share your #TinyHero's unique story to inspire the families currently in the NICU or expecting a CDH baby. They say a picture is worth a thousand words - then CDH transformation pictures must be worth a million!#TBT #ThenAndNow #CDHawareness pic.twitter.com/1rOYlwTLZR

— Tiny Hero: Real Hope for CDH (@TinyHeroCDH) February 16, 2023

Mint Dr. Mattia Gerli, a University College London (UCL) Sebészet- és Műtéti Beavatkozásokat Kutató Osztálya tagja elmondta:

„keveset tudunk az emberi terhesség kései szakaszáról, ezért hihetetlenül izgalmas, hogy a prenatális gyógyítás új területeit nyitjuk meg."

Eddig az organoidokat vagy felnőtt őssejtekből vagy terhességmegszakítás után maradt magzati szövetekből nyerték.

Jogi gátak a kutatásban – nem nyúltak a magzathoz

Azt, hogy mikor lehet magzatmintákat venni, külön előírások szabályozzák, mivel több országban politikai és etikai viták tárgya a magzati őssejtek felhasználása.

Az Egyesült Királyságban ez a fogantatás utáni 22. hétig lehetséges, ami a terhesség megszakításának törvényes határideje, de az Egyesült Államokban például teljesen illegális a magzatból történő mintavétel.

A szabályozás miatt a normális emberi fejlődés tanulmányozása a 22. hét után korlátozott, ahogy a veleszületett betegségek vizsgálata is – épp egy olyan szakaszban, amikor még lehetőség lenne a kezelésükre.

A UCL és a Great Ormond Street Hospital kutatói ezt úgy „kerülték meg”, hogy a magzatvízbe került őssejteket vontak ki és használtak (ez védi a terhesség ideje alatt a méhben a születendő babát). Mivel a rutin terhesség vizsgálat mellett elvégzett procedúra fizikailag nem érintette a magzatot, nem sértették meg a szabályozást.

A tüdő, vese és belek kései magzati fejlődését tudták figyelni

Az volt az elméletük, hogy ezekből az őssejtekből is tudnak mini-szerveket növeszteni.

Úgynevezett RNS-szekvenálás útján ezután meghatározták, hogy egy-egy őssejt a magzat mely szervéből – tüdő, vese, bélek – származott és ezekből növesztettek olyan 3D-s organoidokat, amelyek rendelkeztek ezeknek a szöveteknek a funkcióival.

A csapat ezek után a belgiumi KU Leuven kutatóival együttműködve tanulmányozta a rekeszsérvben szenvedő csecsemők fejlődését,

A tőlük származó, kezelés előtti és utáni miniszerveket egészséges csecsemőkből származó organoidokkal hasonlították össze, hogy tanulmányozzák a különböző csoportok biológiai jellemzőit.

Van eredménye a kezelésnek

A vizsgálat jelentős fejlődésbeli különbségeket talált az egészséges és a kezelés előtti rekeszsérves organoidok között.

A kezelés utáni csoport „mini-szervei” azonban sokkal közelebb álltak az egészségesekhez, amivel meg tudták becsülni, hogy sejtszinten mennyire hatékony a terápia.

Paolo de Coppi NIHR professzor, a tanulmány vezető szerzője elmondta: „első ízben tudtunk (már kialakult, „veleszületett”) betegséget vizsgálni még a gyermek születése előtt”

A rekeszizomsérv diagnózis eddig általában képalkotó vizsgálatokon, például ultrahangon vagy MRI-n és genetikai elemzéseken alapult.

„Amikor találkozunk az érintett családokkal, gyakran nem tudunk sokat mondani nekik a kimenetelről, mert az minden eset más és más” – fejtegette.

„Nem állítjuk, hogy most már képesek vagyunk többet mondani, de az, hogy vizsgálni tudjuk a prenatális organoidokat az első lépés afelé, hogy részletesebb prognózist tudjunk adni, és remélhetőleg hatékonyabb kezeléseket tudjunk nyújtani a jövőben”

- mondta.

A kutatók azt mondják, hogy bár a módszert még nem próbálták ki más rendellenességeken, de lehetséges, hogy más, a tüdőt érintő bajokat – például a cisztás fibrózist- vagy a vese- és bélrendszeri betegségeket is vizsgálni tudják majd – úgy, hogy nem kell abortusz után felhasznált magzatok sejtjeit felhasználni.