Az OTS964 nevű szer tablettaként vagy injekcióban adva megakadályozza egy számos daganattípus - többek közt a tüdő- és az emlőtumor - által túltermelt, az egészséges felnőtt szövetekben azonban csak ritkán képződő fehérje működését. E nélkül a fehérje nélkül a rákos sejtek osztódása megkezdődik, de nem fejeződik be és elpusztulnak.

Szájon át adva a szernek voltak korlátozott mértékű mellékhatásai, intravénás formában - liposzómákat használva vivőanyagként -, ugyanolyan hatékony volt, de kevesebb mellékhatással. Az OTS964 alkalmazása mindkét formában a beültetett tumorok teljes eltűnését eredményezte az egerek túlnyomó részénél - derült ki a kutatóknak a Science Translational Medicine című folyóiratban ismertetett tanulmányából.

"Már tíz éve azonosítottuk ennek a gyógyszernek a molekuláris célpontját, de csaknem egy évtizedbe telt megtalálni a hatékony módját annak, hogy elnyomjuk" - fogalmazott Nakamura Juszuke, a Chicagói Egyetem személyre szabott gyógyászattal foglalkozó központjának igazgatóhelyettese. A japán tudós hozzátette, hogy munkájukat 300 ezer összetevő vizsgálatával kezdték, ezek közül több mint ezret szintetizáltak, és csak néhány olyat találtak, amelyről azt valószínűsítették, hogy hatékony lehet embereknél.

Az OTS964 a TOPK nevű fehérjét veszi célba. Ez a fehérje az embernél előforduló többfajta rák esetében termelődik, és úgy vélik, közrejátszik a daganat növekedésében. Minél erősebben fejeződik ki, annál rosszabbak az emlő- vagy tüdőrákkal küzdő betegek kilátásai.

A gyógyszerrel - és annak OTS514 nevű elődjével - végzett kezdeti kutatások kimutatták, hogy mindkettő hatásos volt a rákos sejtek elpusztításában, de előfordult, hogy zavarokat okoztak a fehér- és a vörösvérsejtek termelődésében, enyhe vérszegénységet és a fertőzések megnövekedett veszélyét idézve elő. Ugyanakkor a szerek serkentették a véralvadást segítő vérlemezkék termelődését.

Liposzómákba töltve őket, a szerek már nem idézték elő a vörös és a fehér vérsejtek számának csökkenését.

Egérkísérletekben az OTS964-et önmagában és liposzómákba csomagolva is tesztelték egy rendkívül agresszív fajta emberi tüdődaganaton, az LU-99-en. A tumorokat 150 köbmilliméteresre növesztették, majd három héten át hetente kétszer intravénásan beadták hat egérnek a szert. A daganatok gyorsan csökkentek, azt követően is, hogy véget ért a kezelés. A hat egérből öt esetében a tumorok teljesen eltűntek, háromnál az első kezelés utáni 25, kettőnél 29 napon belül. Azoknál az egereknél, amelyek liposzómába töltve kapták a gyógyszert, nem észleltek mellékhatást.

Az OTS964 nagyobb dózisban szájon át adva is hatásosnak bizonyult. LU-99-es tüdődaganatos hat egér testsúly kilogrammonként 100 milligramm gyógyszert kapott két hétig minden nap. A tumor az ő esetükben is csökkent az utolsó adag után, és végül mind a hat egérnél teljesen visszahúzódott. A rágcsálók szervezetében viszont alacsony volt a fehérvérsejt-szint, de ez két hét alatt helyreállt.

Noha a tanulmány kisméretű volt, eredménye szakemberek szerint annál előremutatóbb. "Egérkísérleteknél ritka, hogy a daganatok teljes mértékben eltűnnek. Sok gyógyszer van, amely meg tudja akadályozni a tumorok növekedését, de csak ritkán látni, hogy (a daganatok) teljesen eltűnnek" - mondta Nakamura.

A TOPK fehérje jó célpontja lehet a rák több fajtája elleni gyógyszereknek - emelte ki közleményében a Chicagói Egyetem, amelynek tanulmánya elsősorban a tüdőrákra összpontosított, de a TOPK az emlő-, az agy-, a máj, a hólyagdaganatok, valamint a vérrák egyes típusainál is szerepet játszik. A kutatók az egyetem onkológusaival együttműködve már 2015 őszén megkezdhetik a klinikai tesztek első szakaszát.

Az OTS964 egy japán cég, az OncoTherapy Science fejlesztése. A vállalatot 2001-ben alapították a rák elleni gyógyszerek kifejlesztésére, Nakamura résztulajdonos benne.