Velkey György szerint régóta várt, hogy társadalombiztosítási finanszírozásban is hozzáférhető lehessen a rászorulók számára a gyógyszer, így nagy örömmel vették a hírt, hogy a megállapodás megtörténik, ennek részletei számukra azonban nem ismert. Emlékeztetett, a gerinc eredetű izomsorvadásban szenvedők kezelése egy egyedi és borzasztóan drága eljárás, amikre korábban közösségi gyűjtések szerveződtek Magyarországon és szerte a világban egyaránt. Ugyanakkor igazságosabb lesz a dolog, ha a betegség fajtája szerint – szakmai indokok alapján – tud majd dönteni a magyar társadalombiztosítás, hogy ki az, aki leginkább a kezelést meg tudja kapni.
Egy–egy kezelés korábban körülbelül 700 millió forintnyi közadakozásból volt elvégezhető. A Bethesda Gyermekkórháznak – mint gyógyító intézménynek – pedig minden esetben egyedi megállapodást kellett kötnie azzal, akitől a gyógyszert vásárolták, elinte Amerikából, később Európából – tette hozzá a főigazgató, aki szerint a hazai biztosító az említett összegnél biztos, hogy jobb üzleti feltételekkel, jobb árat tudott kialkudni. Veleky György megjegyezte: a Bethesda eddig tizenegy esetben alkalmazta az eljárást magyarországi és európai betegeknél, amely során a páciensek mozgásfejlődése ugrásszerűen nőtt, vagyis nagyon eredményesnek tekinthető a kezelés.
Az SMA-betegségben szenvedő gyerekek izomműködése fokozatosan romlik: képtelenek felülni, hasra fordulni, légzésük pedig egyre inkább akadozóvá, nehézkessé válhat. Vagyis
rengeteg supporting kezelésre szorulnak, kezdve a nem invazív lélegeztetéstől a táplálkozásuk segítéséig,
miután nyelési zavaraik is lehetnek. Azonban a beavatkozás révén lehetőségük nyílhat a gyerekélet maga teljességének megélésére, és bár segítséggel, de akár járni is képesek lehetnek – emelte ki Velkey György.
Terápia nélkül az SMA-s gyerekek többsége néhány éves korától már folyamatos lélegeztetőgépre és lélegeztetésre szorul, ami egy 24 órás állapot. Ráadásul ennek tartós alkalmazása szövődményekkel jár, ami
nem csak az életminőséget, de annak hosszát is nagyban lerontja.
Magyarországon évente néhány SMA-ban szenvedő gyermek látja meg a napvilágot. A megfelelő kezeléshez azonban gondos genetikai és egyéb vizsgálatok szükségesek. Velkey György szerint tehát komoly jelentősége van, hogy az érintettek minél hamarabb megkapják a gyógyszert.