Ritkán fordul elő, hogy Magyarországon az alapkutatástól a klinikai próbákig, azaz az embereken való kipróbálásig eljut egy gyógyszerjelölt. Az egyik ilyen ritka kivétel az Eötvös Loránd Tudományegyetem Motor Farmakológia Kutatócsoportja által kifejlesztett hatóanyag (MPH-220), amely stroke-on átesett, fájdalmas izomgörcsökkel küzdő emberek kezelésében hozhat nagy változást néhány éven belül.
A klinikai próbák első, a hatóanyag biztonságosságát tesztelő fázisát magyarországi kórházakban végzik. A vizsgálatokat a Nemzeti Kutatási, Fejlesztési és Innovációs Hivatal finanszírozza, erről május elején írták alá a felek a megállapodást. Jelenleg a próbák előkészítése és a hatóanyag gyártása zajlik, amelyből jövő év elején adják be az első adagokat a vizsgálatba önkéntesen jelentkező egészséges pácienseknek. A vizsgálat során az MPH-220 biztonságos dózisának meghatározására kerül sor.
A stroke és más idegrendszeri betegségek, sérülések után a páciensek kb. 30 százalékánál jelentkezik az izmok görcsös összehúzódása (orvosi szakszóval ezt spaszticitásnak nevezik). Az élethosszig tartó, sokszor folyamatosan romló állapot 50-60 millió ember életét nehezíti meg világszerte. A jelenleg alkalmazott izomgörcsoldók a páciensek mindössze 25-30 százalékánál hatékonyak.
A Málnási-Csizmadia András vezette Motor Farmakológia Kutatócsoport 2018-ban szabadalmaztatta az MPH-220 nevű hatóanyagot. „Az MPH-220 közvetlenül az izomösszehúzódásért felelős fehérjén fejti ki a hatását, míg a jelenleg forgalomban lévő gyógyszerek az idegrendszert befolyásolják” – mondta Málnási-Csizmadia András. Az eddigi kísérleti eredmények szerint a hatóanyag úgy szünteti meg a kóros végtagi izomösszehúzódásokat, hogy közben nem befolyásolja a szívizmot és az erek simaizomzatát, ezért nem okoz keringési problémákat sem.
Az ígéretes magyar gyógyszerjelöltnek már jogi védettsége is van: a kutatócsoport által benyújtott szabadalom tulajdonosa az ELTE és régi innovációs partnere, a Printnet Kft. A szabadalommal megelőzték a világ biotechnológiai innovációban legbefolyásosabb intézményét, az amerikai Scripps Research Institute-ot. Az amerikaiak ugyanis teljesen függetlenül hasonló molekulát fejlesztettek ki, ám ők a szabadalmukat két hónappal később jegyezték be, így a nemzetközi elsőbbség most a magyaroké, ami hatalmas siker.
„Nekünk, kutatóknak nagy tanulság, hogy a szabadalom nem játék. Időben kell lépni. Ha ezt nem tesszük meg, akkor az eddig a kutatásokra fordított idő és pénz elveszett volna. Ez egy igen jelentős alapkutatási eredmény, eddig körülbelül 8 millió euróba került, amelynek jelentős részét az Nemzeti Kutatási, Fejlesztési és Innovációs Hivatal, illetve saját befektetés biztosította. Rengeteg segítséget nyújt számunkra az Eötvös Loránd Tudományegyetem, az alapkutatások finanszírozásának nagy részét pedig a Magyar Tudományos Akadémia biztosította” – mondta Málnási-Csizmadia András.